国家医疗保障局最新公告显示，用于治疗较低危骨髓增生异常综合征（MDS）的创新药物利布洛泽（通用名：注射用罗特西普），正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》。这是该药物继成人β-地中海贫血后，在中国纳入医保的第二个适应症，新版医保目录预计2026年1月1日起实施，各地报销细则以当地政府公告为准。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种源于造血干细胞的克隆性疾病，核心问题在于患者体内无法有效产生健康的红细胞、白细胞和血小板深资管，进而引发贫血、频繁感染等症状，且患者向急性髓系白血病（AML）转化的风险较高，最终会导致总生存期下降。
在中国，大部分MDS患者确诊时属于较低危类型（LR-MDS），而绝大多数这类患者都会伴随贫血症状。这一现象的核心原因，是患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制了红系细胞的正常成熟，最终导致无效造血和持续贫血。早在2022年，世界卫生组织（WHO）已将MDS更名为“骨髓增生异常性肿瘤”，明确其肿瘤特质，凸显疾病对患者健康的严重威胁。
对于较低危MDS患者而言深资管，贫血是贯穿病程的主要困扰，长期慢性贫血会显著增加患者死亡风险，临床数据显示，若患者能在早期脱离输血依赖，生存率可提高2倍。因此，改善贫血、减轻输血依赖，成为这类患者治疗的核心目标。
注射用罗特西普的出现，为较低危MDS患者带来了新的治疗选择。作为近20年来首个获批用于治疗该疾病的创新药物，它于2025年6月正式获得中国国家药品监督管理局批准，适用于治疗极低危、低危和中危MDS引起的贫血，且针对需要定期输注红细胞的成人患者。其创新作用机制，是通过选择性结合调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体，降低异常增强的Smad2/3信号通路活性，从而促进红细胞正常成熟，从根源上改善无效造血问题。
临床研究证实，无论患者是否接受过ESA治疗、是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均能有效改善贫血及输血依赖，且在整体较低危MDS人群中，呈现出延长总生存期的趋势，为患者提供了更有效、更持久且安全性更优的治疗方案。目前，该药物已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》，成为治疗伴或不伴环状铁粒幼红细胞的较低危MDS患者的一线推荐方案。
此次罗特西普较低危MDS适应症纳入医保，意味着患者的治疗经济压力将大幅减轻，更多患者有望尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续改善生活质量、延长生存时间，同时延缓向AML的转化风险。
百时美施贵宝副总裁、中国总经理钱江表示，罗特西普是公司“中国2030战略”实施以来，首个在血液学领域获批的创新药物，此次新适应症在获批后“第一时间”纳入医保深资管，既体现了中国政府支持创新药物的政策导向，也践行了企业让中国患者“用得到、用得起”创新药物的承诺。
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